Rodzaje i metodyka badań klinicznych

Jak to się zaczęło?: 

Jak to się zaczęło? Po II Wojnie Światowej w czasopiśmie British Medical Journal ukazuje się publikacja opisująca wyniki z pierwszego badania klinicznego z losowym doborem pacjentów do grup. Jest to zarazem zwiastun nowoczesnej antybiotykoterapii, bowiem badanie dotyczy skuteczności streptomycyny w leczeniu gruźlicy. Oxman AD, Sackett DL, Guyatt GH . Users' guides to the medical literature. I. How to get started. The Evidence-Based Medicine Working Group . JAMA ( 1993 ); 270: 2093-5 .

Rodzaje badań biomedycznych: 

Rodzaje badań biomedycznych EKSPOZYCJA ZALEŻY OD BADACZA BADANIE EKSPERYMENTALNE BADANIE OBSERWACYJNE TAK NIE RANDOMIZACJA BADANIE RANDOMIZOWANE BADANIE Z GRUPĄ KONTROLNĄ BEZ RANDOMIZACJI TAK NIE

Znaczenie czynników zakłócających: 

Znaczenie czynników zakłócających Jeżeli czynnik zakłócający nie jest uwzględniony w programie badania i analizie, to: nie możemy rozstrzygnąć czy zaobserwowana zależność pomiędzy badanym czynnikiem a chorobą jest skutkiem tego czynnika czy czynnika zakłócającego

Poprawność randomizacji: 

Poprawność randomizacji wiarygodność badania z randomizacją zależy od poprawności jego przeprowadzenia; uchybienia w tym zakresie zwiększają ryzyko, że zaobserwowane przez badaczy różnice efektów będą istotnie odbiegać od istniejących w rzeczywistości (tzw. błędy systematyczne ).

Błędy przypadkowe i systematyczne: 

Błędy przypadkowe i systematyczne Rzeczywista wartość danej cechy w grupie Obserwowana wartość danej cechy w grupie

Metody randomizacji:: 

Metody randomizacji: randomizacja prosta ( np. komputerowa lista liczb losowych lub tabela liczb losowych ), randomizacja blokowa ( block randomisation ), randomizacja ze stratyfikacją ( stratified randomisation ), metoda minimalizacji ( minimization ).

Pseudorandomizacja (quasi-randomized trial): 

Pseudorandomizacja ( quasi-randomized trial ) Metoda podziału pacjentów na grupy na podstawie: daty urodzenia, numeru karty pacjenta, dnia tygodnia przyjęcia na oddział, pory przyjęcia na oddział , …. są to pozorne metody losowe

Badanie metodą grup naprzemiennych: 

Badanie metodą grup naprzemiennych

Badanie metodą grup naprzemiennych: 

Badanie metodą grup naprzemiennych

Badanie metodą grup naprzemiennych: 

Badanie metodą grup naprzemiennych

Rodzaje badań biomedycznych: 

Rodzaje badań biomedycznych EKSPOZYCJA ZALEŻY OD BADACZA BADANIE EKSPERYMENTALNE BADANIE OBSERWACYJNE TAK NIE GRUPA KONTROLNA BADANIE OPISOWE TAK NIE BADANIE ANALITYCZNE KIERUNEK OBSERWACJI BADANIE PROSPEKTYWNE BADANIE RETROSPEKTYWNE BADANIE PRZEKROJOWE

Badania obserwacyjne: 

Badania obserwacyjne tego rodzaju badania przeprowadza się głównie w celu oceny szkodliwości i analizy czynników rokowniczych; badania takie robi się z braku możliwości wykonania badań eksperymentalnych z powodów etycznych; dla wiarygodności tych wyników badań, podobnie jak w przypadku badań eksperymentalnych, zasadnicze znaczenie ma właściwe dobranie grupy kontrolnej, tak aby grupy różniły się tylko ocenianą ekspozycją; w badaniach obserwacyjnych łatwiej popełnić błąd systematyczny.

Badania prospektywne (kohortowe, cohort study): 

Badania prospektywne (kohortowe, cohort study ) ocenia się prospektywnie wystąpienie określonego punktu końcowego w grupach (kohortach) osób narażonych i nienarażonych na dany czynnik lub interwencję, np.: Badanie umieralności związanej z paleniem tytoniu – 50-letnie obserwacje lekarzy brytyjskich BMJ. 2004 ; 328: 1519

Badania prospektywne (kohortowe, cohort study): 

Badania prospektywne (kohortowe, cohort study ) Największa niepewność co do wiarygodności tego typu badań dotyczy braku możliwości początkowej oceny ryzyka danego punktu końcowego w obserwowanych grupach (kohortach), np.: Różnice we wnioskach końcowych między badaniami obserwacyjnymi a randomizowanymi dotyczącymi skuteczności HTZ u kobiet.

Badania retrospektywne (badanie kliniczno-kontrolne, case-control study): 

Badania retrospektywne (badanie kliniczno-kontrolne, case-control study ) porównanie grupy osób u których punkt końcowy już wystąpił (np. nowotwór), z grupą kontrolną (osoby zdrowe), a następnie sprawdzamy częstość występowania jakiegoś czynnika w obu grupach (karta choroby, badanie cech genetycznych, etc.), np.: Używanie telefonu komórkowego a ryzyko nowotworów mózgu

Badania przekrojowe (cross-sectional study) : 

Badania przekrojowe ( cross-sectional study ) W badaniach tych ocenia się chorobowość np. liczba chorych na gruźlicę w Polsce w danym momencie. Badanie to daje dużą niepewność co do związków przyczyno-skutkowych między ekspozycją-ocenianym czynnikiem, np.: Ryzyko choroby zakrzepowo-zatorowej oraz jej profilaktyka w warunkach opieki szpitalnej.

Slide 23: 

Schemat analizy

Badania analityczne : 

Badania analityczne

Opis przypadku (case report) : 

Opis przypadku ( case report ) badanie obserwacyjne bez grupy kontrolnej; na tym polegają własne obserwacje każdego lekarza; prawie nigdy nie pozwalają wyciągać wniosków o związkach przyczynowo-skutkowych; ich wiarygodność, z wyjątkiem skrajnych przypadków, jest mniejsza niż badań z grupą kontrolną (eksperymentalnych i analitycznych);

Opis przypadku (case report) : 

Opis przypadku ( case report ) Opisy przypadków mogą w niektórych przypadkach prowadzić do błędnych wniosków i nieuzasadnionych zmian w praktyce klinicznej:

Slide 27: 

Rzekomy związek między szczepionką skojarzoną przeciwko różyczce, śwince, odrze a autyzmem.

Opis przypadku (case report) : 

Opis przypadku ( case report ) Opisy przypadków mogą być jednak przydatne gdyż mogą sygnalizować potencjalny problem, którego rozwiązanie może być poparte bardziej wiarygodnymi metodologicznie badaniami:

Seria przypadków (case series) : 

Seria przypadków ( case series ) Opis serii 12 przypadków pacjentów ze szpitala w Los Angeles z 1981 zwiastował epidemię zarażeń HIV i rozprzestrzeniania się AIDS.